Aandelen UniQure kelderen na vierjaarsdata die minder effect laten zien van AMT-130 bij de ziekte van Huntington

Voordelen van gentherapie nemen af van 75 procent na drie jaar tot 44 procent na vier jaar en verliezen statistische significantie door ontbrekende controledata.

UniQure NV heeft teleurstellende vierjaarsresultaten gemeld uit een kleine studie met de experimentele gentherapie AMT-130 tegen de ziekte van Huntington, wat leidde tot een scherpe verkoopgolf in het aandeel. De data toonden een tragere ziekteprogressie dan een externe controlegroep, maar het verschil was niet statistisch significant en betekende een stap terug ten opzichte van de sterkere driejaarsresultaten.

Studieresultaten na vier jaar blijven achter bij eerdere winsten

In de studie vertoonden twaalf patiënten die de hogere dosis AMT-130 kregen na vier jaar een 44 procent tragere ziekteprogressie op een standaard beoordelingsschaal voor de ziekte van Huntington. Het verschil met de externe controlegroep was niet langer statistisch relevant. Ter vergelijking: dezelfde hoge-dosisgroep liet na drie jaar een 75 procent tragere achteruitgang zien, een resultaat dat statistisch significant was en de basis vormt voor de recente indiening bij de FDA.

UniQure wees op onvolledige data in de historische controlegroep als belangrijkste reden voor het kleinere verschil. Een interne beoordeling suggereerde dat patiënten die sneller achteruitgingen mogelijk uit de controledataset zijn verdwenen, waardoor de vergelijking vertekend raakte.

Aandeel daalt fors na het nieuws

Het aandeel UniQure daalde dinsdag in de premarket-handel in New York met maar liefst 80 procent. Het aandeel heeft het afgelopen jaar flinke schommelingen gekend: het steeg na de positieve driejaarsdata van september vorig jaar, daalde daarna door tegenslagen bij de toezichthouder en herstelde zich in juni toen de FDA aangaf dat de bestaande studie een aanvraag kon ondersteunen.

Ceo benadrukt aanhoudend bewijs van effect

Na 48 maanden zien we nog steeds aanwijzingen voor een betekenisvolle vertraging van de ziekte. De ontbrekende data in de controlegroep maken deze statistische vergelijkingen en het percentage vertraging uiteraard lastiger.

— Matt Kapusta, Chief Executive Officer, UniQure, Interview met het bedrijf

Een tweede maatstaf voor het functioneren van patiënten, de totale functionele capaciteit, liet duurzamere resultaten zien. Patiënten met de hoge dosis gingen na vier jaar 61 procent langzamer achteruit dan de controlegroep op deze schaal.

Bedrijf schetst vervolg met bevestigende studie

UniQure plant een bevestigende studie met ongeveer tweehonderd patiënten. De screening moet voor het einde van het jaar beginnen. De studie vereist geen schijnoperatie voor de controlegroep, waarmee tegemoet wordt gekomen aan eerdere ethische bezwaren van de FDA over de belasting voor patiënten.

Recente wijzigingen in de leiding bij de FDA lijken te hebben geleid tot een flexibeler klimaat voor beoordelingen van gentherapieën. De toezichthouder heeft de afgelopen maanden meerdere eerder vastgelopen producten goedgekeurd, waaronder behandelingen van Replimune en Ultragenyx.

Tags bij dit artikel