- Wereld
- Buitenland
- Binnenland
- Sport nieuws
    - Voetbal nieuws
    - Formule 1 nieuws
    - Wielrennen
    - Ajax nieuws
    - Feyenoord nieuws
    - PSV nieuws
- Economie
- Wetenschap
- Showbiz/Media
- Computer nieuws
- Gaming nieuws
    - PS4 nieuws
    - Xbox One nieuws
- Hardware nieuws

Doorbraakonderzoek op Friends of MCRI New York 2026-evenement in Manhattan biedt nieuwe hoop voor jonge patiënten met hartfalen.

Donateurs van het Murdoch Children’s Research Institute kwamen donderdagavond samen in Old Mates, de Australische pub in New York die mede-eigendom is van acteur Hugh Jackman. Het evenement benadrukte de recente vooruitgang in pediatrisch hartonderzoek onder leiding van een van de topwetenschappers van het instituut.

Gentherapie belooft omgekeerde hartziekte

Professor Enzo Porrello, directeur van het Stem Cell Medicine-thema en hoofd van de Heart Regeneration Group bij MCRI, beschreef een mogelijke nieuwe behandeling tijdens het evenement. Hartproblemen treffen ongeveer één op de honderd kinderen, wat neerkomt op zo’n 40.000 geboortes per jaar alleen al in de Verenigde Staten. De ernstigste gevallen kunnen leiden tot hartfalen, waarbij transplantatie de belangrijkste optie blijft maar geen echte genezing biedt.

Porrello legde uit dat het team een gentherapie heeft ontwikkeld die via een eenmalige injectie wordt toegediend. Dierproeven toonden aan dat de aanpak niet alleen de ziekte stopt, maar ook bestaande schade volledig herstelt. Onderzoekers hadden in twintig jaar vergelijkbaar werk nog nooit zulke resultaten gezien.

Panelgesprek richt zich op weg naar klinische trials

Porrello ging in gesprek met Nicholas Stone, mede-eigenaar van Old Mates en lid van de Global Advisory Board van MCRI, en Sarah Murdoch, co-voorzitter van het instituut en voorzitter van de Global Advisory Board. Het gesprek ging over het versnellen van de therapie van laboratoriumtests naar menselijke trials, met focus op de genetische oorzaken van de ziekte.

We zijn nu enorm enthousiast om die gentherapie uit het lab te halen en in klinische trials te brengen. Onze focus ligt nu op: hoe kunnen we dit zo snel mogelijk doen.

Sarah Murdoch blikt terug op erfenis en impact van het instituut

Sarah Murdoch bracht hulde aan de oprichter van het instituut, Dame Elisabeth Murdoch, en benadrukte hoe ver het genetisch onderzoek is gevorderd sinds de beginjaren van MCRI. De organisatie behoort nu tot de top drie kinderonderzoeksinstituten ter wereld. Ze wees erop dat onderzoekers zoals Porrello profiteren van hun dagelijkse contact met jonge patiënten in het ziekenhuis.

Sponsors en jubileumviering maken de avond compleet

Goldman Sachs trad voor het tweede jaar op als presentatiesponsor. Verdere steun kwam van Asena Advisors, Bondi Partners en Fabletics. Gasten namen deel aan een loterij en kregen een eerste blik op de nieuwe animatie “For All. Forever” van MCRI, gemaakt voor het veertigjarig jubileum en ingesproken door Jackman.