Oud bloeddrukmiddel blijkt te helpen tegen zeldzame hersenziekte

In dit artikel:

Onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis van Amsterdam UMC hebben een mogelijke eerste behandeling gevonden voor de zeldzame erfelijke hersenziekte vanishing white matter (VWM). De studie is gepubliceerd in The Lancet Neurology.

VWM komt in Nederland voor bij ongeveer één op de 100.000 mensen, vooral bij jonge kinderen. Door een genetische fout staat de stressrespons in hun hersenen voortdurend aan. Daardoor verdwijnt de witte stof, waardoor verbindingen tussen hersengebieden verloren gaan. Patiënten raken vaak snel afhankelijk van een rolstoel en overlijden uiteindelijk.

Aan het internationale onderzoek deden 33 kinderen mee, die vier jaar lang het bloeddrukmedicijn guanabenz kregen. De resultaten werden vergeleken met die van 66 kinderen die het middel niet gebruikten. Bij de behandelde groep verliep de afbraak van witte stof aanzienlijk trager of stopte die zelfs. De kinderen bleven stabieler, raakten minder vaak of minder snel in een rolstoel en bleven allemaal in leven. In de vergelijkingsgroep overleden vijf kinderen.

Guanabenz moet nog worden goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau voordat nieuwe patiënten het kunnen krijgen. Daarna moet Zorginstituut Nederland beslissen over vergoeding. De kinderen uit het onderzoek mogen het middel blijven gebruiken. Onderzoeker Marjo van der Knaap verwacht dat het inzicht in het ziekteproces tot meer behandelingen leidt.