Revolutionaire kankertherapie van Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis afgewezen

In dit artikel:

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft eind juni de aanvraag voor Tacquell afgewezen, een door het Amsterdamse Antoni van Leeuwenhoek (AVL) ontwikkelde celtherapie tegen uitgezaaide huidkanker. Volgens de EMA waren de aangeleverde gegevens over de werkzaamheid en veiligheid onvoldoende betrouwbaar en was het voordeel voor patiënten niet aangetoond. Daardoor mag de behandeling niet op de Europese markt worden gebracht.

Tacquell werd ontwikkeld door klinisch oncoloog John Haanen en zijn team. In vijftien jaar kregen meer dan 185 patiënten de therapie. Bij bijna de helft sloeg de behandeling aan en bij ongeveer een vijfde verdwenen de tumoren volledig. Voor deze groep uitbehandelde patiënten waren volgens Haanen geen goede alternatieven beschikbaar. Het AVL betreurt daarom dat nieuwe patiënten de behandeling niet meer kunnen krijgen.

Aan het registratieproces is 13,1 miljoen euro aan publiek geld en KWF-financiering besteed: 8,6 miljoen euro voor de klinische studie en 4,5 miljoen euro van KWF. Haanen noemt dat geen weggegooid geld, omdat patiënten ermee zijn behandeld en het traject belangrijke kennis heeft opgeleverd. Tegelijk erkent hij dat het onderzoek oorspronkelijk niet was opgezet volgens de eisen voor een handelsvergunning. Toen de studie in 2014 begon, was nog niet duidelijk dat de resultaten zo positief zouden zijn. Daardoor waren de productie, de klinische studie en de documentatie niet vanaf het begin op registratie ingericht.

De therapie maakt voor iedere patiënt een individueel middel uit lichaamseigen cellen. Die levende, patiëntspecifieke behandeling is volgens het AVL moeilijk volledig voorspelbaar, vergelijkbaar en zuiver te produceren. Onderzoeker Inge Jedema vindt dat de strenge regelgeving daardoor effectieve behandelingen kan tegenhouden. HollandBio, de belangenorganisatie voor de biotechnologiesector, waarschuwt echter dat positieve onderzoeksresultaten niet hetzelfde zijn als bewezen veiligheid en werkzaamheid voor een marktvergunning. Volgens Annemiek Verkamman gelden de regels terecht voor alle ontwikkelaars en laten vergelijkbare, wel goedgekeurde CAR-T-therapieën zien dat registratie van complexe celtherapieën mogelijk is.

De afwijzing onderstreept volgens deskundigen dat geneesmiddelen registreren een gespecialiseerd vakgebied is. Academische ziekenhuizen beschikken wel over medische en wetenschappelijke kennis, maar vaak minder over regulatory science: de expertise die nodig is om onderzoek, productie en bewijsvoering op de eisen van toezichthouders af te stemmen. Hoogleraar Wouter Boon stelt daarom dat academische instellingen hierin structureel moeten investeren als zij zelf geneesmiddelen op de markt willen brengen.

Het AVL had geen gebruik meer kunnen maken van bepaalde EMA-advies- en versnellingsprogramma’s, omdat het onderzoek al was afgerond. Het ziekenhuis werkte daarom met externe consultants en koos aanvankelijk bewust niet voor een farmaceutische partner, om controle over de prijs te behouden. Na de afwijzing onderzoekt het AVL wel samenwerking met farmaceutische of biotechbedrijven, omdat financiering van een nieuwe studie vermoedelijk moeilijk wordt. De mislukking betekent daarmee niet het einde van ‘academic pharma’, maar maakt duidelijk dat publieke ontwikkeling alleen kansrijk is met vroegtijdige registratie-expertise, voldoende middelen en mogelijk samenwerking met de industrie.