Onderzoek: bloeddrukmedicijn remt zeldzame hersenziekte kinderen

In dit artikel:

Onderzoek van het Emma Kinderziekenhuis van Amsterdam UMC laat zien dat het bloeddrukmedicijn guanabenz het verloop van de zeldzame erfelijke hersenziekte ‘vanishing white matter’ (VWM) bij kinderen mogelijk afremt. De ziekte tast de witte stof in de hersenen aan, waardoor kinderen motorische en verstandelijke vaardigheden verliezen, soms snel achteruitgaan en vaak jong overlijden.

Aan de vier jaar durende studie deden 33 kinderen uit verschillende landen mee. Hun ziekteverloop werd vergeleken met dat van 66 vergelijkbare patiënten uit een internationaal register die geen guanabenz kregen. Kinderen die het medicijn gebruikten, werden minder vaak of minder snel afhankelijk van een rolstoel. Ook overleed geen van hen tijdens de onderzoeksperiode, tegenover vijf kinderen in de vergelijkingsgroep. MRI-scans lieten daarnaast zien dat de witte stof bij behandelde kinderen niet of minder snel achteruitging. De bijwerkingen waren draaglijk en geen enkel kind stopte met de behandeling.

Volgens hoogleraar kinderneurologie Marjo van der Knaap is hiermee voor het eerst aangetoond dat VWM beïnvloedbaar is. Van genezing is nog geen sprake: de studie had geen gelijktijdige controlegroep en gebruikte historische vergelijkingsgegevens. In vervolgonderzoek worden de kinderen langer gevolgd en hogere doseringen onderzocht. Amsterdam UMC bereidt bovendien goedkeuring door het Europees Geneesmiddelenbureau voor, zodat guanabenz mogelijk ook buiten onderzoek kan worden voorgeschreven.