Bloeddrukmedicijn remt zeldzame hersenziekte bij kinderen af

In dit artikel:

Onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis van Amsterdam UMC zien aanwijzingen dat guanabenz het verloop van vanishing white matter (VWM) bij kinderen kan afremmen. VWM is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij de witte stof in de hersenen beschadigd raakt. Vooral jonge kinderen worden getroffen; stress door bijvoorbeeld koorts of een virus kan de achteruitgang versnellen. Uiteindelijk kunnen patiënten in een rolstoel belanden, hun spraak verliezen of sondevoeding nodig hebben.

Aan het vier jaar durende onderzoek deden 33 kinderen uit meerdere landen mee. Hun resultaten werden vergeleken met gegevens van 66 eerdere patiënten die het middel niet hadden gebruikt. De behandelde kinderen belandden minder vaak of later in een rolstoel. Ook overleden zij tijdens de studie niet, terwijl in de vergelijkingsgroep vijf sterfgevallen waren. MRI-beelden lieten bovendien een minder snelle afname van de witte stof zien.

Guanabenz geneest VWM niet: na stoppen van de behandeling verdwijnt het effect. Omdat geen gelijktijdige controlegroep werd gebruikt, is aanvullend onderzoek nodig. Het middel wordt niet meer geproduceerd en is nog niet geregistreerd voor VWM. Amsterdam UMC liet het speciaal maken en werkt aan goedkeuring; gebruik kan voorlopig alleen binnen onderzoek.